原标题：代表建议制定罕见病诊疗及管理法 保护罕见病患者合法权益
罕见病严重危害广大患者的身体健康和生命安全。近年来，关于罕见病立法的呼声渐高。今年十三届全国人大五次会议期间，有代表提出关于制定罕见病诊疗及管理法的议案。议案认为，应保护罕见病患者的合法权益，加快罕见病诊疗及管理立法进程，全面提升我国罕见病诊疗及管理水平。
我国罕见病诊疗及管理起步较晚，关于罕见病的规定散见于意见、规章、制度中，主要涉及罕见病临床试验、审批等各方面，但这些规定较为零散且过于笼统，尚不能对罕见病药品的研发、审批和对罕见病的诊疗、管理提供有效的规范和指导。近年来，相关部门相继出台了一些政策、法规和举措，促进罕见病的诊疗及管理。2018年5月，《第一批罕见病目录》发布，以疾病目录管理的方式来划定罕见病边界，具有里程碑意义。但还存在着目录纳入决策过程复杂、纳入标准难统一等弊端，缺乏发布机制，不利于罕见病的诊疗和动态管理。
2022年1月，工业和信息化部、国家医疗保障局等九部门联合发布《“十四五”医药工业发展规划》，首次将“坚持生命至上”写入规划的指导原则，比既往更加重视药品供应保障，并提出增强临床急需的儿童药、罕见病药保障能力的具体目标。
议案认为，目前罕见病的定义、发现、认定、发布、诊断、治疗、药品研发及供给、医疗保障等各方面缺少法律的界定、约束和保障。建议尽快制定罕见病诊疗及管理法，在立法中明确相关内容，包括罕见病的定义、罕见病的认定及发布、罕见病诊疗体系规划建设与管理、罕见病药品医疗器械研发生产供给及激励政策、配套医疗保障制度、国务院有关部门分工、财政经费保障等内容。
记者朱宁宁